Οι σύγχρονες επιστημονικές εξελίξεις προσφέρουν ελπίδα σε ασθενείς με μορφές καρκίνου που παραδοσιακά θεωρούνται ιδιαίτερα δύσκολες στη θεραπεία. Νέα πειραματικά φάρμακα και καινοτόμες κλινικές δοκιμές δείχνουν ότι είναι δυνατόν να επιβραδυνθεί η εξέλιξη της νόσου και να βελτιωθεί η ποιότητα ζωής, ακόμη και σε περιπτώσεις όπου οι συμβατικές θεραπείες αποτυγχάνουν.
Μια χαρακτηριστική περίπτωση είναι η 69χρονη Debby Orcutt, που διαγνώστηκε πέρυσι με καρκίνο του παγκρέατος, μια σοβαρή ασθένεια για την οποία ο γιατρός της δεν μπορούσε να προβλέψει τον χρόνο ζωής της.
Η κλινική δοκιμή
Με περιορισμένες επιλογές θεραπείας, αποφάσισε να συμμετάσχει σε μια κλινική δοκιμή του νέου πειραματικού φαρμάκου daraxonrasib. Από τον Ιανουάριο, οι όγκοι της έχουν μειωθεί κατά 64%, σύμφωνα με τον σύζυγό της, ενώ η ίδια δηλώνει ότι αισθάνεται καλά και σκοπεύει να γιορτάσει τα Ευχαριστήρια με την οικογένειά της.
Η πρόοδος αυτή ώθησε τον Οκτώβριο την FDA να εντάξει το φαρμακευτικό σκεύασμα που είναι σε μορφή χαπιού σε ένα πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης, με στόχο την επιτάχυνση της έγκρισης υποσχόμενων θεραπειών χωρίς να χαλαρώνουν τα αυστηρά πρότυπα ασφάλειας.
Μέσω του «Commissioner’s National Priority Voucher», φάρμακα που θεωρούνται κρίσιμα για τη δημόσια υγεία μπορούν να αξιολογούνται από έναν χρόνο σε μόλις έναν μήνα. Το πρόγραμμα καλύπτει θεραπείες για καρκίνο, σπάνιες ασθένειες, διαβήτη τύπου 1, εθισμό στη νικοτίνη και άλλες προτεραιότητες.
Μπλόκο στις μεταλλαγμένες πρωτεΐνες RAS
Το daraxonrasib στοχεύει μεταλλαγμένες πρωτεΐνες RAS, οι οποίες ελέγχουν τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων. Η εταιρεία Revolution Medicines, που ανέπτυξε το φάρμακο, κατάφερε να μπλοκάρει τη δραστηριότητα αυτών των πρωτεϊνών, οδηγώντας σε συρρίκνωση των όγκων, χωρίς σοβαρές τοξικές επιδράσεις σε πειραματόζωα.
Πρώιμες κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι μεταξύ ασθενών με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος, το 29% παρουσίασε μείωση των όγκων και πάνω από 90% εμφάνισε σταθεροποίηση της νόσου. Η μέση επιβίωση έφτασε τους 15,6 μήνες, περίπου διπλάσια από τα συνηθισμένα ποσοστά για αυτούς τους ασθενείς.
Παρά την πρόοδο, το φάρμακο δεν προσφέρει ίαση και συνοδεύεται από παρενέργειες: σε 40 συμμετέχοντες, το 95% ανέφερε κάποια ανεπιθύμητη αντίδραση, με το 35% να είναι σοβαρή, κυρίως δερματικά εξανθήματα. Οι ειδικοί ελπίζουν ότι μελλοντικές βελτιώσεις θα ενισχύσουν τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
«Βάση» για νέες θεραπείες
Οι επιστήμονες θεωρούν το daraxonrasib ως «βάση» για νέες θεραπείες κατά του καρκίνου του παγκρέατος, έναν από τους πιο θανατηφόρους τύπους, με πενταετή επιβίωση μόλις 13%, η οποία πέφτει στο 3% όταν η νόσος έχει εξαπλωθεί.
Η επιτυχία αυτού του προγράμματος μπορεί να διευκολύνει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, αλλά οι ειδικοί προειδοποιούν για πιθανή πίεση στους πόρους της FDA, τονίζοντας την ανάγκη διατήρησης υψηλών προτύπων ασφάλειας.
Η εμπειρία της Orcutt και άλλων ασθενών, όπως της 55χρονης Pranathi Perati, αποδεικνύει ότι τα νέα φάρμακα μπορούν να προσφέρουν σημαντική επιμήκυνση της ζωής και βελτίωση της ποιότητας ζωής, ακόμα και σε περιπτώσεις όπου οι προηγούμενες θεραπείες είχαν αποτύχει.
