Νέα ουσία μοιάζει ελπίδες στις δοκιμές
Νέο φάρμακο που λειτουργεί ως «σιγαστήρας» γονιδίων φαίνεται να επιτυγχάνει ύφεση της νόσου Crohn σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή μορφή της τοπικής εντερίτιδας που βασανίζει όλο και μεγαλύτερο ποσοστό του πληθυσμού.
Σύμφωνα με έρευνα του Πανεπιστημίου Tor Vergata στη Ρώμη, η δραστική ουσία SMAD7, ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο που λαμβάνεται από το στόμα και είναι γνωστό ως mongersen, δείχνει πολλά υποσχόμενη στη δεύτερη φάση της δοκιμής της. Συγκεκριμένα, η κλινική ύφεση που παρατηρήθηκε τη 15η ημέρα σε ασθενείς που έπαιρναν δόσεις 40 ή 160 mg ημερησίως ήταν από 55 έως 65%, δηλαδή σημαντικά μεγαλύτερη από αυτή που είχαν όσοι έπαιρναν μόλις 10 mg καθημερινά ή ψευδοφάρμακο (12-10%).
«Αυτοί οι ρυθμοί ύφεσης που παρατηρήθηκαν στις υψηλότερες δόσεις δεν έχουν προηγούμενο όταν συγκρίνονται με εκείνους που παρατηρήθηκαν σε έρευνες που αφορούσαν τη χορήγηση της δραστικής ουσίας infliximab (32,5% ύφεση στην τέταρτη εβδομάδα) και του vedolizumab (14,5% ύφεση στην έκτη εβδομάδα)» σχολίασε η Σεβερίν Βερμέιρε του πανεπιστημιακού νοσοκομείου στο Leuven του Βελγίου στη σχετική δημοσίευσή της στην επιστημονική επιθεώρηση «The New England Journal of Medicine». Επίσης τονίζει ότι είναι πολύ παρήγορες και οι ενδείξεις ότι η ύφεση που επιτυγχάνει το mongersen είναι μεγάλης διάρκειας, αφού διατηρήθηκε για τρεις μήνες.
Οι ειδικοί επισημαίνουν ωστόσο ότι υπάρχουν κάποια στοιχεία στα οποία θα πρέπει να εστιάσουν οι ερευνητές στην τρίτη φάση της έρευνας. Περίπου τέσσερις από τους δέκα ασθενείς στην έρευνα είχαν φυσιολογικά επίπεδα της C-αντιδρώσας πρωτεΐνης, ενός βιοδείκτη που δείχνει τα επίπεδα φλεγμονής που προκαλεί η νόσος. Αυτό δείχνει, σύμφωνα με τη Βερμέιρε, ότι οι ασθενείς που συμμετείχαν στην έρευνα είχαν μάλλον ήπια μορφή της νόσου Crohn, οπότε ήταν πιο εύκολο για το φάρμακο να δημιουργήσει συνθήκες ύφεσης στον οργανισμό τους.
«Τα εντυπωσιακά κλινικά αποτελέσματα του mongersen απαιτούν επιπλέον μελέτες για να επιβεβαιώσουμε ότι έχουμε μπει πράγματι σε μια νέα φάση στη θεραπεία της νόσου Crohn» υπογραμμίζει και ο επικεφαλής της έρευνας, Τζοβάνι Μοντελεόνε στη δημοσίευσή του.
