Η Shire είναι μία από τις ηγέτιδες και ταχύτερα αναπτυσσόμενες βιοφαρμακευτικές εταιρείες παγκοσμίως
Η φιλοσοφία μας εκφράζεται απόλυτα μέσα από τη φράση «Να είμαστε τόσο θαρραλέοι όσο οι άνθρωποι τους οποίους βοηθάμε» και ο σημαντικότερος στόχος μας είναι να δίνουμε τη δυνατότητα σε ανθρώπους με νόσους που επηρεάζουν τη ζωή τους να έχουν μια καλύτερη καθημερινότητα.
H Shire ειδικεύεται στην έρευνα, την ανάπτυξη, την παραγωγή και τη διάθεση καινοτόμων θεραπειών για την αντιμετώπιση παθήσεων στις κατηγορίες της Γαστρεντερολογίας, Εσωτερικής Παθολογίας, Νευροεπιστημών και Σπανίων Παθήσεων.
Συνεργαζόμαστε με ιατρούς και συλλόγους ασθενών σε όλο τον κόσμο, εξασφαλίζοντας την πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες μας παρέχοντας τη στήριξη που χρειάζονται, για να έχουν καλύτερη ποιότητα ζωής.
Θεραπείες για Σπάνιες Παθήσεις
Η Shire έχει μεγάλη παρακαταθήκη στον τομέα των σπανίων παθήσεων και δεσμεύεται να συνεχίσει να την αυξάνει στο μέλλον. Στόχος μας είναι να γίνουμε η μεγαλύτερη εταιρία με θεραπείες για σπάνιες παθήσεις στον κόσμο.
Τη δεκαετία 2004-2014 επενδύσαμε το 44% του κύκλου εργασιών μας σε Έρευνα και Ανάπτυξη, ποσοστό που είναι υπερτριπλάσιο του μέσου όρου της βιομηχανίας (13%) Σε λιγότερα από 15 έτη, έχουμε παρουσιάσει επτά θεραπείες, οι οποίες απευθύνονται σε ασθενείς με σπάνιες παθήσεις:
Την αγαλσιδάση άλφα για τη νόσο Fabry, την ενέσιμη βελαγλουκεράση άλφα για τη νόσο Gaucher, την ιδουρσουλφάση για το σύνδρομο Hunter, την ικατιβάντη για το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα την υδροχλωρική αναγρελίδη για τη μείωση των αυξημένων επίπεδων αιμοπεταλίων την τεδουγλουτίδη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Σύνδρομο Βραχέος Εντέρου και την ενέσιμη ορμόνη παραθυροειδούς για τον έλεγχο της υπασβεστιαιμίας (χαμηλά επίπεδα ασβεστίου στο αίμα) σε ασθενείς με υποπαραθυροειδισμό
Η ανάπτυξη καινοτόμου προγράμματος θεραπείας της ενζυμικής υποκατάστασης, βρίσκεται στο επίκεντρο της ερευνητικής προσπάθειας.
Στο πλαίσιο αυτό, έχουμε αναπτύξει δύο νέες τεχνικές:
Την χρησιμοποίηση της «τεχνολογίας ανθρώπινης κυτταρικής σειράς», με την οποία μπορούν να δημιουργηθούν πρωτεϊνικές θεραπείες, οι οποίες είναι παρόμοιες σε δομή και λειτουργία με τα ενδογένη ανθρώπινα μόρια καθώς και μία αποκλειστική «τεχνολογία ενεργοποίησης γονιδίων». Με αυτή, μπορούν να τροποποιηθούν ρυθμιστικές περιοχές συγκεκριμένων γονιδίων, ώστε να ενισχυθεί η έκφρασή τους στα ανθρώπινα κύτταρα.
Πρόσβαση στις θεραπείες
Οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, ωστόσο, δεν έχουν πάντα πρόσβαση στις καινοτόμες αυτές θεραπείες. Η Shire πιστεύει ότι είναι σημαντικό οι ασθενείς να λαμβάνουν τη θεραπεία και τη φροντίδα που χρειάζονται, όσο το δυνατό πιο κοντά στον τόπο διαμονής τους, προκειμένου η θεραπεία να έχει τον μικρότερο δυνατό αντίκτυπο στη ζωή τους και να υπάρχει ένα τοπικό δίκτυο στήριξης σε ετοιμότητα.
Για τη δημιουργία των προϋποθέσεων αυτών, η εταιρεία ζητά την ανάδειξη κέντρων αναφοράς για σπάνιες παθήσεις σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης – και ειδικότερα στην Ελλάδα την εφαρμογή του Εθνικού Σχεδίου Δράσης για σπάνιες παθήσεις έτσι ώστε να βελτιωθεί η πρόσβαση των ασθενών στη θεραπεία και την ιατρική περίθαλψη.
Ορφανά φάρμακα
Πριν από δεκαπέντε χρόνια, θεσπίστηκε ο ευρωπαϊκός κανονισμός σπανίων παθήσεων, με τον οποίο παρέχονται κίνητρα στη βιομηχανία να συνεχίσει την έρευνα και ανάπτυξη ειδικά σχεδιασμένων “ορφανών” φαρμακευτικών προϊόντων και ήδη έχουμε δει θετική αλλαγή στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες παθήσεις. Αν και υπάρχει ένα γενικά υποστηρικτικό ρυθμιστικό πλαίσιο για τα ορφανά φάρμακα σε ευρωπαϊκό επίπεδο, το παζλ των εθνικών καθεστώτων τιμολόγησης και αποζημίωσης των κρατών – μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης δημιουργεί σημαντικές προκλήσεις.
Τα “ορφανά” φάρμακα βρίσκονται σε μειονεκτική θέση, σύμφωνα με τους ισχύοντες κανόνες Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment, HTA). Για το λόγο αυτό, η Shire συμμετέχει ενεργά σε εποικοδομητικό διάλογο για την αξιολόγηση της κλινικής και οικονομικής αξίας των φαρμάκων και για το πώς αυτές μπορούν να προσαρμοστούν στην ειδική περίπτωση των ορφανών φαρμάκων. Επενδύει σημαντικά στη συλλογή αποδεικτικών δεδομένων, ώστε να καταδείξει την αξία των ορφανών φαρμάκων μέσω ιατρικών, οικονομικών και ψυχομετρικών μεθόδων.
Συμβάλλοντας με έργο για τα Μητρώα Ασθενών
Η Shire έχει ισχυρή δέσμευση απέναντι στα μητρώα ασθενών και ειδικότερα στην Ελλάδα επιθυμεί την ανάπτυξη Μητρώων Ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Τα μητρώα ασθενών έχουν μετεξελιχθεί, από απλά μέσα για τη συλλογή δεδομένων ασφάλειας, σε ουσιαστικά μέσα παραγωγής σημαντικών δεδομένων πραγματικής ζωής.
Για αυτό το λόγο έχουμε επενδύσει σημαντικά στην ανάπτυξη και διατήρηση τεσσάρων διεθνών μητρώων για το σύνδρομο Hunter (HOS), τη νόσο Fabry (FOS) το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα (IOS) και τη νλος Gaucher (GOS). Τα μητρώα αυτά σχεδιάστηκαν για να στηρίξουν τη συλλογή, την ανάλυση, την καταγραφή και τη διάθεση δεδομένων από όλο τον κόσμο. Θα επιτρέψουν την καλύτερη κατανόηση των σπανίων παθήσεων, συνδυάζοντας δεδομένα σε παγκόσμια κλίμακα.
Συνεργαζόμαστε στενά με την ιατρική κοινότητα
Η εσφαλμένη διάγνωση και η μη διάγνωση είναι τα κύρια εμπόδια στη βελτίωση της ποιότητας ζωής χιλιάδων ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Η πρώιμη ανίχνευση των πολύ σπανίων παθήσεων σε παιδιά, μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο ασθένειας, ανικανότητας, ακόμα και θανάτου.
Η Shire εργάζεται από κοινού με την ιατρική κοινότητα για να αξιολογήσει διαφορετικές μεθοδολογίες προσυμπτωματικού ελέγχου, ώστε να στηρίξει την ταχύτερη ανίχνευση αυτών των παθήσεων.
Η γνώση και η ενημέρωση διαδραματίζουν πρωταγωνιστικό ρόλο στην ενδυνάμωση των ασθενών και των οικογενειών τους, όλοι εκ των οποίων πρέπει να έχουν το δικαίωμα πρόσβασης σε υψηλής ποιότητας ενημέρωση σχετικά με τις παθήσεις, τη θεραπεία και τη φροντίδα.
