Για πρώτη φορά διεθνής κλινική μελέτη κατάφερε να «τιθασεύσει» τη νόσο με γονιδιακή θεραπείαΑπό τη
Ρίτα Μελά
Ο πρώτος Ελληνας ασθενής με μεσογειακή αναιμία θεραπεύτηκε στη χώρα μας, αφού υποβλήθηκε σε μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, στο πλαίσιο διεθνούς κλινικής μελέτης, στην οποία συμμετέχει και το Νοσοκομείο «Γεώργιος Παπανικολάου» στη Θεσσαλονίκη.
Στη διεθνή κλινική έρευνα που βρίσκεται σε εξέλιξη συμμετέχουν 28 ασθενείς ηλικίας 18 έως 45 ετών από όλο τον κόσμο, εκ των οποίων το 80% έχει θεραπευτεί.
Ενας από αυτούς είναι και ο Ελληνας ασθενής, που πλέον δεν χρειάζεται να υποβάλλεται σε μεταγγίσεις αίματος και, σύμφωνα με τους ειδικούς, συνιστά μια αισιόδοξη είδηση για τους 4.032 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που ζουν στη χώρα μας.
Τα παραπάνω ανέφεραν χθες οι εκπρόσωποι της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας σε συνέντευξη Τύπου, με αφορμή τη σημερινή Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας (μεσογειακή αναιμία). Η θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που προκαλείται από ένα γενετικό έλλειμμα της αιμοσφαιρίνης, η οποία απαντάται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει το οξυγόνο στον οργανισμό.
Το έλλειμμα αυτό έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή μειωμένων και μη λειτουργικών ερυθρών αιμοσφαιρίων και μπορεί να προκαλέσει από ήπια μέχρι πολύ σοβαρής μορφής αναιμία, με άμεση ανάγκη μεταγγίσεων αίματος.
«Η γονιδιακή θεραπεία ουσιαστικά δίνει οδηγία στα ανώριμα ερυθροκύτταρα να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να παράγουν έτσι περισσότερη αιμοσφαιρίνη που έχει ανάγκη ο οργανισμός» εξήγησε με απλά λόγια ο δρ Αντώνης Καττάμης, υπεύθυνος Μονάδας Μεσογειακής Αναιμίας Α΄ Παιδιατρικής Κλινικής ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία».
Νωρίς ακόμη
Να σημειωθεί ότι η κλινική μελέτη για τη γονιδιακή θεραπεία είναι σε εξέλιξη και, σύμφωνα με τον πρύτανη του Πανεπιστημίου Αθηνών και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, δρ Μελέτιο Αθανάσιο Δημόπουλο, θα χρειαστεί να γίνουν ακόμα αρκετές κλινικές μελέτες με πολύ μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, αλλά και θα απαιτηθεί μεγαλύτερο χρονικό διάστημα έως ότου αποδειχθεί ότι η θεραπεία είναι ασφαλής.
Σήμερα η μεσογειακή αναιμία έχει εξελιχθεί σε χρόνιο νόσημα σε σχέση με περασμένες δεκαετίες, όταν ήταν θανάσιμη νόσος, και απόδειξη γι’ αυτό είναι ότι οι ασθενείς ζουν έως 60 ετών. Σε αυτό έχουν συμβάλει τα μέγιστα οι Ελληνες αιματολόγοι, τόσο στη χώρα μας όσο και στο εξωτερικό, που είναι πρωτοπόροι και άνοιξαν δρόμους στη διάγνωση και τη θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου.
—-
Κόστος στο 1.000.000 ευρώ!
Η γονιδιακή θεραπεία, το κόστος της οποίας αναμένεται να αγγίξει το 1.000.000 ευρώ, δεν έχει ακόμα πάρει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ). Γι’ αυτό οι πάσχοντες δεν πρέπει να σταματήσουν την ενδεδειγμένη θεραπεία τους, δηλαδή τις δύο μεταγγίσεις αίματος που κάνουν κάθε μήνα και τη φαρμακευτική αγωγή για τη διαδικασία της αποσιδήρωσης των ζωτικών οργάνων τους, σύμφωνα με τη συντονίστρια διευθύντρια του Κέντρου Εμπειρογνωμοσύνης Αιμοσφαιρινοπαθειών του Γενικού Νοσοκομείου Λαϊκό Ερση Βοσκαρίδου. Επίσης, εννέα στους 10 ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση μυελού των οστών θεραπεύονται, ενώ ήδη αναμένονται νέα φάρμακα.
