Για πρώτη φορά ερευνητές κατάφεραν να επιδιορθώσουν βλάβες του DNA (ελαττωματικά γονίδια) σε ενηλίκουςΤο πρώτο βήμα για την ίαση σοβαρών ασθενειών σε ενηλίκους με γενετική θεραπεία έκαναν ερευνητές στις ΗΠΑ, καταφέρνοντας για πρώτη φορά στην ιστορία της ιατρικής να επιδιορθώσουν το DNA ατόμων μεγαλύτερων των 18 ετών.
Τα αποτελέσματα της μικρής έκτασης κλινικής δοκιμής ερευνητών του Πανεπιστημίου της Βόρειας Καρολίνας παρουσίασε ο δρ Joseph Muenzer σε ιατρικό συνέδριο στο Ορλάντο της Φλόριντας, χαρακτηρίζοντάς τα «άκρως ενθαρρυντικά».
Oπως εξήγησε, στόχος της γενετικής θεραπείας είναι είτε να απενεργοποιήσει κάποιο ελαττωματικό γονίδιο είτε να προσθέσει στο DNA κάποιο γονίδιο που λείπει. Μέχρι σήμερα ανάλογες προσπάθειες σε ενηλίκους είχαν αποτύχει, ενώ όσον αφορά τα έμβρυα υπήρξε ένας αμφιλεγόμενος Κινέζος ερευνητής, ο οποίος υποστήριξε ότι τροποποίησε το DNA διδύμων για να το επιδιορθώσει, όταν ακόμη ήταν έμβρυα.
Η ερευνητική ομάδα του αμερικανικού πανεπιστημίου δοκίμασε την τεχνική της σε οκτώ ενηλίκους που έπασχαν από το σπάνιο γενετικό σύνδρομο Χάντερ και τρεις με το εξίσου σπάνιο σύνδρομο Χάρλερ. Πρόκειται για ασθένειες που δημιουργούνται από την έλλειψη ενός γονιδίου στο DNA, με αποτέλεσμα να απουσιάζει στον οργανισμό το ένζυμο που διασπά τα σάκχαρα, προκαλώντας βλάβες στα εσωτερικά όργανα.
Χορηγώντας τα σωστά γονίδια με τα κατάλληλα εργαλεία, ώστε αυτά να ενσωματωθούν στο DNA των ασθενών, οι ερευνητές πέτυχαν να αυξήσουν στα κανονικά επίπεδα την ποσότητα του ενζύμου στο αίμα των συμμετεχόντων με σύνδρομο Χάρλερ. Αυτό απέδειξε ότι η τροποποίηση του DNA σημαντικού μέρους των κυττάρων ήταν επιτυχής.
Με επιτυχία στέφτηκε και η επιδιόρθωση του DNA κάποιων κυττάρων δύο εθελοντών με σύνδρομο Χάντερ, ωστόσο ο αριθμός τους δεν ήταν ικανοποιητικός για να επαναφέρει στα κανονικά επίπεδα το ένζυμο. Αυτό δείχνει ότι η τροποποίηση του DNA επιτεύχθηκε μόνο σε μικρό βαθμό.
Γι’ αυτό οι ερευνητές δοκιμάζουν τώρα σε εθελοντές πιο ισχυρή δόση από τον συνδυασμό γονιδίου-εργαλείων, ευελπιστώντας σε καλύτερα αποτελέσματα. Παράλληλα αναπτύσσουν ισχυρότερα εργαλεία τροποποίησης του DNA.
