«Το μεγάλο πρόβλημα με την εξατομικευμένη ιατρική είναι το κόστος – αυτό είναι ένα από τα μεγάλα εμπόδια» παρατηρεί ο καθηγητής Ρόμπιν Αλί, ο οποίος διδάσκει στο University College London και συμμετέχει στην ερευνητική επιτροπή του βρετανικού Συμβουλίου Ιατρικής Ερευνας για την αποκωδικοποίηση των βλαστοκυττάρων.
Ο Αλί όμως προσθέτει ότι «είναι πολύ ενδιαφέρον» ότι πρόσφατη μελέτη επιστημόνων συνδυάζει την τεχνολογία των βλαστοκυττάρων με τη γονιδιακή θεραπεία. «Το σύνολο της γονιδιακής θεραπείας δεν επιδιορθώνει το γονίδιο, εισάγει ένα καινούργιο αντίγραφο του γονιδίου».
Επιστήμονες από το ινστιτούτο Wellcome Trust Sanger και το πανεπιστήμιο του Κέμπριτζ μπόρεσαν να διορθώσουν μία μετάλλαξη σε βλαστοκύτταρα, τα οποία κατασκεύασαν χρησιμοποιώντας δερματικά κύτταρα ενός ασθενούς με ηπατική κίρρωση. Η μετάλλαξη, η οποία προκαλεί την κίρρωση, είναι μία διαφορετική διάταξη ενός μόνο ζεύγους γραμμάτων, από τα περίπου 6 δισ. γράμματα που αποτελούν τον γενετικό κώδικα.
Στην ηπατική κίρρωση, η πρωτεΐνη αντιθρυψίνη, η οποία εμποδίζει την οργανική φθορά, δεν μπορεί να δραπετεύσει από το ήπαρ, όπου παράγεται. Η μόνη λύση είναι η μεταμόσχευση, η οποία απαιτεί συμπληρωματική ισόβια φαρμακευτική αγωγή. Οι επιστήμονες μπόρεσαν να διορθώσουν τη μετάλλαξη, χρησιμοποιώντας ένα ψηφιακό νυστέρι, με το οποίο απομάκρυναν το λάθος ζεύγος γραμμάτων και εισήγαγαν το σωστό. Τα βλαστοκύτταρα μετατράπηκαν στη συνέχεια σε ηπατικά κύτταρα, για τα οποία ένας από τους επικεφαλής της έρευνας, ο καθηγητής Ντέιβιντ Λόμας, παρατήρησε ότι «λειτουργούσαν υπέροχα, με φυσιολογικές εκκρίσεις και λειτουργία». Οταν τα ηπατικά κύτταρα εμφυτεύτηκαν σε ποντίκια, η λειτουργία τους ήταν σωστή ακόμη και έπειτα από 6 εβδομάδες.
Ο καθηγητής Λόμας παρατήρησε επιπλέον ότι, αν η μέθοδός τους μπορούσε να εξελιχθεί σε θεραπεία, θα ήταν προτιμότερη από τις μεταμοσχεύσεις, καθώς ο ασθενής δεν θα είχε ανάγκη από ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Σχολίασε ότι η τεχνική ήταν «απερίγραπτα δύσκολη», όμως «οι προοπτικές είναι τεράστιες, αλλά μόνο ο χρόνος θα δείξει», επειδή χρειάζονται περισσότερες μελέτες με ζώα και κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους, καθώς «το σημαντικό είναι η ασφάλεια».
Αλέξανδρος Μόρντουντακ
