Μία από τις σημαντικότερες ανακαλύψεις της σύγχρονης ιατρικής
Στην πρωτοπορία της ιατρικής έρευνας -στο πεδίο αναζήτησης γονιδιακών θεραπειών- και στο εξειδικευμένο στις αιματολογικές νεοπλασίες αντικαρκινικό ινστιτούτο Sanger του πανεπιστημίου του Κέμπριτζ δύο Ελληνες γιατροί, που μοιράζουν τον χρόνο τους ανάμεσα στο πανεπιστημιακό νοσοκομείο όπου σώζουν ζωές και στο ερευνητικό εργαστήριο όπου αναζητούν τα μυστικά του DNA, υπογράφουν μία από τις σημαντικότερες ανακαλύψεις της σύγχρονης ιατρικής: Μία νέα προσέγγιση για την ολοκληρωτική θεραπεία της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας!
Μόλις χθες δημοσιεύτηκε στην ιατρική επιθεώρηση «Cell Reports» και προστίθεται στον μακρύ κατάλογο επιστημονικών ανακαλύψεων που φέρουν την υπογραφή Ελλήνων επιστημόνων, ιατρών, μοριακών βιολόγων, βιοτεχνολόγων, αιματολόγων και ερευνητών πολλών άλλων ειδικοτήτων, οι οποίοι διενεργούν τις πρωτοποριακές έρευνές τους υπό την αιγίδα του κορυφαίου πανεπιστημίου στον κόσμο. Επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας του Κέμπριτζ είναι ο αιματολόγος δρ Γιώργος Βασιλείου, που διευθύνει την Ομάδα Γενετικής Αιματολογικών Νεοπλασιών του Ινστιτούτου Sanger, ενώ η μεγάλη ανακάλυψη φέρει τη σφραγίδα του διδακτορικού φοιτητή του, επίσης Ελληνα Κωνσταντίνου Τζελέπη, με τη συμμετοχή και του δρος Κόσουκε Γιούσα.
Ανάμεσα στα 20.000 γονίδια του ανθρώπινου γονιδιώματος οι Ελληνες ερευνητές εντόπισαν ένα γονίδιο, το μπλοκάρισμα του οποίου επιτρέπει την καταστροφή του συνόλου των λευχαιμικών κυττάρων του ασθενούς, χωρίς να επηρεαστούν στο παραμικρό τα υγιή κύτταρα του αιμοποιητικού συστήματος. Για να φτάσουν όμως στο λεγόμενο ΚΑΤ2Α, οι επιστήμονες ακολούθησαν μία ερευνητική οδό που απαιτεί εξαιρετική υπομονή και επιμονή. Η μέθοδος είναι γνωστή στη γονιδιακή θεραπεία ως τεχνολογία CRISPR-Cas9, με την οποία μπλοκάρονται όλα τα γονίδια του ανθρώπινου DNA. Ετσι, μέσω αντίστοιχων απεικονίσεων κυτταρικών σειρών εντοπίζονται εκείνα, η σίγαση των οποίων επιτρέπει την επιβίωση των λευχαιμικών κυττάρων.
Αρχικά εντόπισαν περί τα 500 γονίδια τα οποία έχουν ανάγκη τα λευχαιμικά κύτταρα για να επιβιώσουν και να αναπτυχθούν. Από αυτά απομόνωσαν τα 200, που μπορεί να γίνουν στόχοι φαρμακευτικής θεραπείας, ανοίγοντας το καθένα ένα δικό του θεραπευτικό μονοπάτι. Αναδεικνύοντας τις γενετικές αδυναμίες της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας ανακάλυψαν τι πραγματικά σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα. Τα αποτελέσματα επαληθεύτηκαν με προκλινικές δοκιμές σε πειραματόζωα.
Αυτό σημαίνει, σύμφωνα με τον Κωνσταντίνο Τζελέπη, τη δυνατότητα σχεδιασμού νέων φαρμάκων που θα στοχεύουν γονίδια από τη λίστα. Το επόμενο βήμα της ομάδας είναι η έναρξη κλινικών δοκιμών.
Ο δρ Γιώργος Βασιλείου υπογραμμίζει ότι το γονίδιο KAT2A πρέπει πλέον να εξεταστεί σοβαρά ως νέα θεραπευτική στρατηγική ενάντια στη λευχαιμία, ενώ εκτίμησε ότι η ανακάλυψη της ομάδας του «θα οδηγήσει στο άμεσο μέλλον σε πιο αποτελεσματικά θεραπευτικά σχήματα, βελτιώνοντας αισθητά τους δείκτες επιβίωσης και ποιότητας ζωής των ασθενών».
