Γονιδιακή θεραπεία (υπό τελειοποίηση) ανακόπτει την εκφύλιση της ωχράς κηλίδος
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία που αποτρέπει την εξέλιξη της εκφύλισης της ωχράς κηλίδος σε τύφλωση δοκίμασαν με επιτυχία οι ερευνητές του πανεπιστημίου Johns Hopkins. Η πρώτη κλινική δοκιμή της μεθόδου σε 19 ηλικιωμένους με την πάθηση έδειξε ότι η μέθοδος είναι ασφαλής, και στις περισσότερες περιπτώσεις και αποτελεσματική.
Στη γνωστή ως υγρού τύπου ηλικιακή εκφύλιση ωχράς κηλίδος αναπτύσσονται αφύσικα αιμοφόρα αγγεία, από τα οποία διαρρέει οφθαλμικό υγρό στην κεντρική περιοχή του αμφιβληστροειδούς, κάτι που σταδιακά οδηγεί σε κεντρική τύφλωση. Εως σήμερα οι ηλικιωμένοι που πάσχουν από την οφθλαμική πάθηση ήταν υποχρεωμένοι να επισκέπτονται τον γιατρό τους κάθε έξι έως οκτώ εβδομάδες, προκειμένου να τους χορηγεί πρωτεΐνη sFLT01, που χάνεται από το μάτι.
Οι Αμερικανοί επιστήμονες υπό τον καθηγητή Πίτερ Καμποκιάρο ανέπτυξαν μία πρωτοποριακή μέθοδο για την παραγωγή αυτής της αναγκαίας πρωτεΐνης μέσα στο ίδιο το μάτι. Δημιούργησαν έτσι ένα «όχημα», προκειμένου να μεταφέρουν στο μάτι του ασθενούς ένα γονίδιο το οποίο μετατρέπει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς σε «εργοστάσια» παραγωγής της θεραπευτικής πρωτεΐνης sFLT01. Τροποποίησαν γενετικά -ώστε να είναι αβλαβής- έναν κοινό ιό κρυολογήματος και τον εξόπλισαν με το γονίδιο. Στη συνέχεια «επιμόλυναν» τους ασθενείς με τον ιό και ο αμφιβληστροειδής τους άρχισε να παράγει sFLT01.
Το πρόβλημα που αντιμετώπισαν, όμως, με κάποιους ασθενείς που συμμετείχαν στην κλινική δομική φάσης 1 ήταν ότι το ανοσοποιητικό τους αντέδρασε στην εισβολή του γενετικά τροποποιημένου ιού (αναγνωρίζοντάς τον ως κοινό ιό κρυολογήματος) και του επιτέθηκε καταστρέφοντας έτσι το όχημα και την έναρξη παραγωγής της πρωτεΐνης από τον αμφιβληστροειδή.
Σε κάθε περίπτωση, η μέθοδος, που παρουσιάζεται στο βρετανικό ιατρικό περιοδικό «The Lancet», αποδείχθηκε μη τοξική, χωρίς παρενέργειες ακόμη και σε υψηλές δοσολογίες και παραμένει πολλά υποσχόμενη.
